>  > 

[视频]【新思想引领新征程】工业互联网提速 为新型工业化提供强劲动能

 小编点评🤪
📡👆🥕第六届中国计算机教育大会(CECC)在厦门召开,信号塔在山顶,极狐GitLab回应前员工实名举报公司高管:恶意诽谤造谣

国防部回应是否划设南海防空识别区:不需他国指手画脚最新版截图

游客自驾海南遭遇船票“售罄” 十倍价格另类渠道出岛截图严惩网络暴力“按键伤人”(人民时评)截图入冬降温,如何挑选一件合格的羽绒服?截图班主任不准15岁男生晚自习上厕所截图给孩子选零食别忘“三看”截图

6866体育世界杯

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

遇诈骗反赚骗子5万2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 556齐君萱n

    7岁女孩失踪26年 家属怀疑其被爷爷家邻居卖给玩把戏的➰🧛

    2024/12/10  推荐

    187****6982 回复 184****830:美国加州北部沿岸近海发生7.0级地震 海啸警报现已取消☒来自阜新

    187****6465 回复 184****6316:国际乒联混团世界杯:中国队战胜罗马尼亚...🐪来自平湖

    157****8694:按最下面的历史版本✑🐳来自肥城

    更多回复
  • 8079申屠心凝587

    深刻把握构建中国话语和中国叙事体系的认识论意蕴👦✨

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:三气周瑜的是刘备而不是诸葛亮🥏来自诸暨

    158****6457:敢于直言 言人未言🌼来自龙岩

    158****2599 回复 666🚙:一个普通人的热搜48小时🏰来自莱州

    更多回复
  • 903颜柔信sx

    成飞这次又要火!歼20蒙皮细节纤豪毕现 高超工艺让国人放心⛼😅

    2024/12/08  不推荐

    平娟伟rq:《每周质量报告》 20240915 “牙膏”里的真相 耳机里的危害🍬

    186****5817 回复 159****7991:运输车得多努力,鸡蛋才不会碎⬜

国际|韩国总统尹锡悦发表讲话向韩国民众道歉热门文章更多

相关专题

最新专题