程羽黑的2024年度书单

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经查，王某不仅日常消费大手大脚，更是沉迷于在直播平台给男主播“刷礼物”，两年内竟打赏了200万余元，高额的消费支出远远超出了王某的实际经济能力，致使其负债累累。为维持自己精心营造的“富二代”身份，王某便将“算盘”打到了闺蜜张女士身上。靠着精心树立的人设和步步为营的谋划，王某虚构自己与他人经营小额贷公司的事实，谎称投资能够获取高额回报，多次骗取张女士与李先生的钱款共计250万余元大众彩票welcome官网网站，后将犯罪所得用于偿还其个人贷款、网络直播消费等，给被害人造成了巨大的经济损失。最终，王某编织的谎言在法律面前无所遁形，该案件经红桥区检察院提起公诉，王某因诈骗罪被判处有期徒刑十三年四个月，并处罚金二十二万元。

友谊是人生中宝贵的财富，然而有时候友谊的面纱下也隐藏着不为人知的阴暗面。出于对朋友的信任，轻而易举相信对方编造的谎言，不仅会造成财产上的损失，同时也带来了情感上的伤害。在交友中，一定要擦亮双眼，切勿被表象蒙蔽大众彩票welcome官网网站，对“朋友”频繁提出的用款请求要谨慎对待，理智判断投资理财的风险和可行性，选择正规投资渠道，守好自己的钱袋子。

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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计大众彩票welcome官网网站，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。