>  > 

涨价近三成!“今年第一次买就惊呆了”,广东人:还能愉快地炫吗?

 小编点评❆
🍔🙃🚅国际观察|中国全球安全观在香格里拉对话会上引发共鸣,澳门回归祖国25周年|新动能 新空间——横琴深合区助力澳门“一国两制”事业新发展,NASA新掌门人上任,马斯克又是最大受益者?

大学生偶遇小孩哥吃零食伸手获分享最新版截图

绿源电动车百城冬季续航挑战赛进行时:以“数智”之名,破续航之困截图15批次化妆品检出禁用原料 国家药监局通告截图联合国气候变化巴库大会闭幕截图法律援助法草案亮相 发生工伤交通事故有望可申请法律援助截图松辽盆地陆相页岩油气调查取得重要突破截图

天博app官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

民间交流是未来中美关系健康发展的重要基础——中美民众共同探讨两国民间交往之道2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 745伊华士q

    天银机电董事赵云文减持5万股,减持金额96.6万元📿🍠

    2024/12/10  推荐

    187****5513 回复 184****5459:谁来养护农村公路?🍲来自葫芦岛

    187****862 回复 184****57:AI在家电领域有哪些应用,哪些是有实用价值的?中国家电品牌应该如何融入AI时代?💛来自榆林

    157****3412:按最下面的历史版本☿🤔来自大同

    更多回复
  • 3679屠信民213

    中央党校(国家行政学院)举行二〇二四年秋季学期第二批班次毕业典礼🗨🉑

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:砂糖橘涨价近三成💄来自介休

    158****645:Palantir和美军达成新合同 年交付价值达3680万美元🥞来自烟台

    158****9458 回复 666❻:吃掉 600 斤小龙虾!他们研究出结果了👬来自上海

    更多回复
  • 723奚蓝心es

    叙利亚政府倒台,下步如何走向和平?🈶📛

    2024/12/08  不推荐

    龙蝶信by:香港大熊猫龙凤胎百日 - November 24, 2024🌡

    186****2181 回复 159****2721:宪法之光,照亮法治之路🏩

相关专题

最新专题