>  > 

央行12月16日起陆续发行2025年贺岁纪念币纪念钞

 小编点评🎷
👾🍚💎江苏扬州:烟雨瘦西湖,物理教师称因体育课导致完不成教学,科技赋能、机制创新、责任担当——2024中国新媒体大会一线观察

科美新闻丨科美控股获中国煤炭工...最新版截图

亿滋据称探索收购美国巧克力生产商好时 有望缔造新的食品巨头截图以旧换新,汽车回收产线有点忙(经济新方位·“两新”政策发力显效)截图拍场上的“一号先生”截图乌鲁木齐:非遗过大年 文化进万家截图尊宪崇法|人民网评:牢固树立宪法权威推进全面依法治国截图

必赢体育官网网站入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人必赢体育官网网站入口,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害必赢体育官网网站入口,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起必赢体育官网网站入口,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中俄、中蒙最大陆路口岸客运通道正式恢复通行2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 519匡佳彦u

    当地妇联介入调查女硕士案 精神状态引质疑➳🤢

    2024/12/10  推荐

    187****5561 回复 184****5758:格力向全国各地捐赠物资积极抗“疫”🏑来自凯里

    187****9111 回复 184****8897:《致富经》 20230517 胡杨林里美羊羊🚮来自淮北

    157****5665:按最下面的历史版本❟😘来自兴义

    更多回复
  • 8195季钧敬279

    重庆福彩主城南分中心深挖渠道潜力,启动社区建站行动🌗🚡

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:留学生摸女生屁股被行拘 酒吧门口事件引发讨论❗来自宣城

    158****2845:中秋节唤起最深沉的家国情怀♦来自章丘

    158****1502 回复 666👺:携手院校开展联教联训🐹来自雅安

    更多回复
  • 484葛滢薇dv

    【社论】让群众看病少跑路、少检查、少花钱🚎♗

    2024/12/08  不推荐

    别莲勤dq:新能源月销首破10万辆,长安汽车进入全面爆发期♮

    186****9863 回复 159****1146:春节申遗成功:助力中国文化全球影响力的提升与传播🌡

到一线增本领长才干(干部状态新观察)热门文章更多

相关专题

最新专题