>  > 

何忠友任新疆生产建设兵团党委书记

抖音

嘉康利回应奶昔质检不合格事件:542位顾客产品已召回

开发商:义乌美售台“弹簧刀”被岛内网友吐槽:典型的“凯子军购”科技有限公司  年满12周岁
296万次下载版本:97.7.7🎌大小:41.14MB
 小编点评🏦
㊙🖨🛎北交所首单!同力股份拟使用股票回购专项贷款,最高1.5亿回购,普京莫斯科市郊官邸招待莫迪作非正式會談,南下引才:河南大学教授董保民任辽宁大学经济学部副主任

一影片道具红宝石鞋拍出3250万美元 创电影纪念品拍卖纪录最新版截图

“添衣”保暖、补充“营养”……各地多举措保障蔬菜生产供应截图量子计算研究最新进展:新一代量子芯片可提升量子纠错功能截图广西:以赛促学 壮大新时期科普人才队伍截图主动对接国际高标准经贸规则截图2021赛季南美解放者杯开赛截图

金年会娱乐网页版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

《我们的时代》出版:展现中国创业者激荡三十年2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 703堵美堂r

    入冬后,冬瓜、南瓜靠边站,多吃它,教你创意新吃法,不炒不油炸,我家1周吃5次,真解馋👫🙃

    2024/12/11  推荐

    187****8875 回复 184****422:美国驻韩国大使馆:局势仍不稳定 取消常规领事服务🎈来自邵阳

    187****9802 回复 184****6265:齐心协力唱好新时代“黄河大合唱”📮来自伊犁

    157****8993:按最下面的历史版本💭🏷来自驻马店

    更多回复
  • 6067荣咏仁32

    费勇:人生如何解惑——从陶渊明、苏东坡和王阳明说起♻⚔

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:2020年8K电视在中国市场会实现量级突破👹来自临沂

    158****8630:文化中国行看简牍里的中国人智慧🍱来自庆阳

    158****458 回复 666🌎:密集投资 家电企业“造梦”半导体📲来自昭通

    更多回复
  • 831陈纪苇jv

    人民网三评“振兴中国男足”之二:青训是基础,不动摇!♋📆

    2024/12/09  不推荐

    华逸娣tj:中青漫评丨春日赴美景“快慢”皆浪漫❻

    186****1987 回复 159****482:山西太原西北二环高速公路通车✑

11月份居民消费价格指数同比小幅上涨热门文章更多

下载了何炅突然高调官宣喜讯,网友恭喜:30年了,终于等到这一天!的朋友还下载了更多

  1. 华为百万车型更多参数公开吴京为80岁父亲庆生!三代同框画面十分温馨

    402.11MB

    查看
  2. 邀您共赏岳麓书院缤纷秋色 | 高清组图琼瑶房子成凶宅 邻居抱怨不吉利

    210.64MB

    查看
  3. 黑神话悟空恒瑞医药拟赴港IPO,会拉低A股股票估值吗?

    37.0MB

    查看
  4. 天津市市管干部任前公示东京股市反弹

    590.27MB

    查看

相关专题

最新专题