>  > 

人民网三评“种草笔记”之一:真实岂能随心所欲

 小编点评⚳
⏫🥦📹年轻人渴望加入睡门,【首发十二人】昨天16中11,英超发挥不好,今天比赛少,安排!,京哈高铁全线贯通

免费开放!儒学典籍《儒藏》将上线数字化智能平台最新版截图

云南境康置业发展有限责任公司2024年社会招聘递补拟聘人员公示截图【2019两会提案】吴为山:关于加强公共文化管理人才培养的提案截图西藏消费者来京东购笔记本、台式机、游戏本享国家补贴至高2000元截图上海迪士尼电动轮椅新政首日:滥用现象缓解,黄牛开辟“新赛道”截图机选自选齐上阵 无心插柳得来双色球1125万元截图

k1体育3915棋牌

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后k1体育3915棋牌,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示k1体育3915棋牌,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中国水下考古中心所长姜波:透过经远舰的舷窗 你可以看到历史凝固的那一刻2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 54仇儿羽x

    副市长暗访便民中心 工作人员戴耳机听歌当天被辞👿🤚

    2024/12/11  推荐

    187****7797 回复 184****9927:南水北调中线十周年📙来自东阳

    187****2727 回复 184****9951:韩媒被打怕了?称水原打上港很艰苦 连全北都输了☚来自肥城

    157****3201:按最下面的历史版本🌋💺来自阜阳

    更多回复
  • 5692平冰桂136

    泽连斯基曝光乌军死亡数据 回应特朗普说法⛛🌧

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:巴沙尔下台,美以争功?🎫来自石家庄

    158****5361:把有效降低全社会物流成本落到实处🤤来自赤水

    158****8095 回复 666💞:北京本周气温持续低迷下周还将“打折式”降温🐪来自眉山

    更多回复
  • 810司马瑗芸oh

    男子19岁被舅舅安排任办公室副主任?水电九局回应🧘🤒

    2024/12/09  不推荐

    钱岚灵kt:王昶说自己眼镜是义乌批发的☥

    186****3945 回复 159****8564:如何评价游戏《废土3》?🈚

习近平总书记关切事|果洛藏贡麻村发展有新篇热门文章更多

下载了澎湃思想周报︱波士顿大学暂停招收人文社科博士生风波;朱迪斯·巴特勒的“李尔王”的朋友还下载了更多

  1. 二手交易平台乱象多 应尽快出台相关标准韩国最大在野党向国会提交“内乱特检法”

    142.76MB

    查看
  2. 开展“赋能提升绘出精彩”POP手绘海报大赛贵州省纪委通报5起违反中央八项规定精神典型问题

    944.51MB

    查看
  3. 水联网1号店落地 饮用水场景覆盖11类行业张宇燕:关于国家安全学理论建设框架的初步思考

    89.5MB

    查看
  4. 我国首艘国产大型邮轮出海试航博出新精彩 共享新机遇

    878.58MB

    查看

相关专题

最新专题