>  > 

浙江岱山:智慧农业释放蓬勃潜能

 小编点评🦋
🕕❞➖完善成品油管道运输价格形成机制,自如10周年举办2022新产品发布会,人大代表呼吁:向“问题童书”说不

历史揭秘:压榨底层牛马的手段最新版截图

把握做好新时代社会工作的要义截图【世界说】国际调查:关税等贸易壁垒已成为最重大的全球贸易挑战 多行业忧心前景截图嵌入式服务 家门口养老(锚定现代化 改革再深化)截图在不确定中拥抱可持续性:ESG与未来商业变革截图习近平在中华全国供销合作总社成立70周年之际作出重要指示截图

华体育app官方下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿华体育app官方下载,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究华体育app官方下载,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

突发!一架波音707飞机在伊朗首都附近坠毁 机上有10人2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 298钱伯娅p

    山西省人民代表大会常务委员会任命名单🎉➌

    2024/12/10  推荐

    187****2433 回复 184****2005:让知识产权更好支撑创新发展(人民时评)🕖来自广元

    187****6604 回复 184****2712:浙江盈川村:化“闲”为“宝”,家门口写出致富经🎶来自张家界

    157****9743:按最下面的历史版本🈷🛬来自通州

    更多回复
  • 3460师秋琬754

    05版要闻 - 本版责编纪雅林张伟昊郭玥🈸🔨

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:五年后重新开放,巴黎圣母院变了吗⛄来自延边

    158****7751:胡慧娥 | 蔡和森思想转变问题再探——以留法勤工俭学运动为考察中心🎋来自南阳

    158****2974 回复 666☋:鮑威爾國會聽證:通脹不是唯一風險,會在適當時候放鬆政策🗿来自伊春

    更多回复
  • 194公羊珍曼qa

    「穷人掏钱,看富人演穷人」这个观点存在什么问题?观众排斥的到底是什么?📋👯

    2024/12/08  不推荐

    孙容伟hg:交警提醒:开车时别忘把“它”关掉,不然一半油被“偷”走,早知道不吃亏!⚅

    186****5839 回复 159****3663:王沪宁参加河北代表团审议🍗

相关专题

最新专题