>  > 

3月6日:审议和讨论政府工作报告 人代会审查“十四五”规划和2035年远景目标纲要草案

 小编点评☁
✻🐡🚨私家车不让救护车致死该担什么责,重走天山祭先烈传承遗志奋新程,👨‍💻 独立开发者回访 #5 - “通过小程序新出的渲染模式,为运动团队和教练打造的训练管理工具!”

小米SU7“车震门”引爆全网!28分钟视频流出,车内痕迹明显,网友:这空间,真大!最新版截图

坚守是更好的缅怀和传承截图2025上海中考报名时间及条件一览截图我科学家提出四倍体野生水稻快速驯化新路线截图你问我答看两会 | “代表”和“委员”有什么区别?截图【理论学术动态导读】营造高质量精神文化生态截图

威斯尼斯wns8888入口下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿威斯尼斯wns8888入口下载,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平威斯尼斯wns8888入口下载,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号威斯尼斯wns8888入口下载,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

《高质量发展下的ESG》—观察者网2024ESG典范企业榜单正式发布2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 691方嘉英u

    首创!上海拟为“人民建议”立法⛍🥡

    2024/12/10  推荐

    187****3838 回复 184****4273:中企承建全球最高酒店类建筑竣工🔛来自富阳

    187****1548 回复 184****834:这个球形机器人回头率超高🏆来自清远

    157****3912:按最下面的历史版本🦀🕷来自合肥

    更多回复
  • 6472云曼杰63

    「谷子经济」爆火,背后有哪些因素推动?年轻人为何愿为谷子这类二次元周边支付高溢价?⛞⏱

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:A股重大调整!即将实施👾来自莱西

    158****510:澳门回归祖国25周年丨双城牵手 青春汇智——澳门青年上海“取经”故事✁来自北京

    158****3656 回复 666🐊:贴近百姓,赛事活动出彩出新(全民健身添彩美好生活)👣来自奎屯

    更多回复
  • 818司空琛霞pq

    A股仰天长啸,又要变天了?❠📙

    2024/12/08  不推荐

    卞宏梦sx:中国首富的新生意⏩

    186****4167 回复 159****1103:2024年RISC-V产品和应用创新案例征集活动公告💻

建发商管厦门区域暑期蜕变计划第八季开启热门文章更多

相关专题

最新专题